A Lilly divulgou resultados preliminares positivos de uma terapia experimental de edição genética voltada à redução do colesterol LDL, conhecido como colesterol ruim. O tratamento, chamado VERVE-102, apresentou queda de até 62% nos níveis de LDL em uma análise interina do estudo de fase 1b Heart-2.
Os dados envolvem 35 participantes considerados de alto risco para doenças cardiovasculares. Segundo a empresa, os resultados variaram conforme a dose administrada, com reduções mais expressivas observadas nos grupos que receberam concentrações maiores do medicamento.
Além da queda no LDL, o estudo mostrou redução nos níveis da proteína PCSK9, que tem papel importante no controle do colesterol. A diminuição dessa proteína variou entre 51% e 88%, dependendo da dose. Os efeitos foram mantidos por até 18 meses nos participantes acompanhados.
O VERVE-102 utiliza uma tecnologia chamada edição de base, considerada uma versão mais precisa de ferramentas derivadas do CRISPR. A proposta é fazer uma alteração específica no DNA das células do fígado para desativar o gene PCSK9, reduzindo de forma duradoura a produção da proteína associada ao aumento do colesterol.
Diferentemente de medicamentos injetáveis já disponíveis para inibir a PCSK9, que precisam ser usados de forma contínua, a terapia em estudo foi desenvolvida para ser aplicada em dose única. A ideia é oferecer uma intervenção capaz de produzir efeito prolongado sem necessidade de aplicações frequentes.
De acordo com os dados divulgados, o tratamento foi bem tolerado nas doses testadas. Não foram relatados eventos adversos graves relacionados à terapia nem toxicidades que limitassem o uso da dose. Os efeitos observados incluíram reações leves à infusão e fadiga.
A agência reguladora dos Estados Unidos concedeu ao VERVE-102 a designação de via rápida, mecanismo usado para acelerar o desenvolvimento de tratamentos voltados a condições graves ou com necessidade médica relevante.
A Lilly informou que pretende iniciar o recrutamento para um estudo de fase 2 até o fim de 2026. O ensaio clínico deve envolver centros em países como Estados Unidos, Reino Unido, Canadá, Israel, Austrália e Nova Zelândia.
A terapia chegou ao portfólio da Lilly após a aquisição da Verve Therapeutics, concluída em 2025. A compra deu à farmacêutica acesso à plataforma de edição de base desenvolvida pela empresa.
Apesar dos resultados promissores, o tratamento ainda está em fase experimental. Novos estudos serão necessários para avaliar segurança, eficácia em grupos maiores e duração dos efeitos antes de uma eventual aprovação para uso amplo.
*Da Agência Fonte Exclusiva