A Agência Europeia de Medicamentos avançou no processo de aprovação de uma nova opção terapêutica voltada ao tratamento de tumor cerebral infantil. O Comitê de Medicamentos para Uso Humano recomendou a autorização condicional de comercialização do Ojemda (tovorafenibe), indicado para crianças com glioma pediátrico de baixo grau com alteração genética BRAF que voltou após tratamento ou não respondeu às terapias disponíveis.
A decisão ainda depende da avaliação final da Comissão Europeia, prevista para os próximos meses. Caso confirmada, será a primeira terapia alvo aprovada na União Europeia para esse tipo específico de câncer infantil.
De acordo com dados apresentados pela fabricante, mais de 800 novos casos desse tumor são diagnosticados anualmente no bloco europeu. A doença pode provocar sequelas neurológicas permanentes, incluindo perda visual e dificuldades de fala.
O parecer se baseia em resultados do estudo clínico FIREFLY-1, que avaliou o medicamento em 137 pacientes jovens previamente tratados. A pesquisa apontou taxa de resposta geral de até 71%, além de duração média de resposta de aproximadamente 18 meses. Os efeitos adversos mais frequentes incluíram fadiga, anemia e alterações na coloração do cabelo, com baixa taxa de interrupção do tratamento.
Administrado por via oral uma vez por semana, o remédio foi desenvolvido para reduzir impactos na rotina familiar durante o tratamento prolongado, característica considerada importante no cuidado pediátrico.
Especialistas apontam que as alternativas terapêuticas para esse tipo de tumor permaneceram praticamente inalteradas por décadas, e a nova abordagem baseada em alvo molecular pode alterar o manejo clínico da doença.
O tovorafenibe já possui autorização acelerada nos Estados Unidos desde 2024. Um novo estudo de fase III está em andamento para avaliar seu uso como tratamento inicial em pacientes jovens, etapa necessária para confirmação definitiva do benefício clínico.
*Da Agência: Fonte Exclusiva