A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou o registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil.
A decisão foi publicada nesta segunda-feira (24), após solicitação da fabricante Roche.
De acordo com a agência, os dados apresentados pela empresa durante o período de avaliação não foram considerados suficientes para cumprir as exigências necessárias à manutenção da autorização excepcional concedida ao medicamento.
O Elevidys é utilizado no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), doença genética rara que provoca perda progressiva de força muscular. A condição está relacionada a alterações na produção de distrofina, proteína essencial para o funcionamento adequado dos músculos.
Pacientes já tratados continuarão sendo acompanhados
O cancelamento do registro não encerra as obrigações da Roche em relação às pessoas que já receberam o medicamento. A empresa continuará responsável pelo acompanhamento de participantes de estudos clínicos, pacientes atendidos por programas específicos e crianças brasileiras tratadas com o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
O medicamento havia sido autorizado pela Anvisa em dezembro de 2024 por meio de um registro condicional. Esse tipo de autorização permite a disponibilização de determinados produtos sob condições específicas, com a exigência de que sejam apresentados posteriormente dados adicionais sobre segurança e eficácia.
Na ocasião, o Elevidys foi indicado para pacientes com DMD que ainda apresentavam capacidade de caminhar de forma independente ou com auxílio. A autorização abrangia crianças de 4 a 7 anos que cumprissem os demais critérios clínicos e laboratoriais estabelecidos.
Suspensão ocorreu após casos nos Estados Unidos
A situação do medicamento mudou em julho de 2025, quando a Anvisa suspendeu sua comercialização no país. A medida foi tomada depois da identificação de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados nos Estados Unidos.
Com a suspensão, a agência passou a solicitar informações complementares à fabricante para aprofundar a avaliação dos riscos e benefícios do tratamento. Entre os dados exigidos estavam informações consolidadas de segurança, especialmente relacionadas aos episódios graves envolvendo o fígado.
A Roche apresentou novos dados e continuou as discussões com a Anvisa durante o processo de avaliação. Segundo a agência, porém, as informações disponíveis não foram suficientes para atender às exigências regulatórias e preservar o registro condicional.
Debate chegou ao Congresso
A segurança do medicamento também foi discutida no Congresso Nacional. Em junho deste ano, uma audiência pública da Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados tratou dos eventos graves relacionados ao Elevidys e dos riscos associados ao tratamento.
Em posicionamento divulgado após a decisão, a Roche afirmou que mantém o compromisso com o programa clínico do medicamento e com a apresentação das evidências necessárias para sua avaliação.
Novo tratamento para DMD foi aprovado
Enquanto o registro do Elevidys foi cancelado, outro medicamento destinado ao tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne recebeu autorização no Brasil.
No dia 13 deste mês, a Anvisa aprovou o registro do Duvyzat (givinostate). Segundo os estudos apresentados à agência, o tratamento demonstrou capacidade de retardar a progressão da doença.
O cancelamento do Elevidys representa uma mudança na disponibilidade da terapia no país, mas não interrompe o acompanhamento das pessoas que já foram tratadas.
A Anvisa continuará recebendo informações sobre esses pacientes dentro das obrigações regulatórias estabelecidas para a fabricante.
*Da Agência Fonte Exclusiva