Uma das terapias mais caras já autorizadas no Brasil deixou oficialmente de ter registro no país. O Elevidys, tratamento de dose única desenvolvido para crianças com distrofia muscular de Duchenne, teve sua autorização cancelada pela Anvisa nesta segunda-feira (24).
O medicamento já estava fora de comercialização desde o ano passado. A suspensão havia sido determinada de forma preventiva depois que autoridades internacionais passaram a investigar episódios graves de lesão no fígado em pacientes submetidos a terapias semelhantes. A situação levou a uma revisão mais ampla das informações disponíveis sobre o tratamento.
A retirada definitiva do registro ocorreu após a empresa responsável pelo produto no Brasil solicitar o cancelamento. A decisão veio depois de meses de troca de informações com a agência reguladora e de uma reavaliação dos resultados disponíveis até agora.
O principal problema estava no fato de que o Elevidys não havia recebido uma autorização definitiva quando entrou no mercado brasileiro. O registro concedido em 2024 era condicionado à apresentação de novas evidências capazes de confirmar, ao longo do tempo, que os benefícios do tratamento continuavam superando seus riscos.
Essas informações adicionais, porém, não foram consideradas suficientes para sustentar a permanência do produto nas condições inicialmente autorizadas.
Tratamento tenta compensar falha genética
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença hereditária progressiva que provoca perda de força muscular desde a infância. O problema acontece porque uma alteração genética impede a produção adequada de distrofina, proteína importante para a proteção e o funcionamento das células musculares.
Com o avanço da doença, podem surgir dificuldades motoras cada vez maiores e comprometimentos respiratórios e cardíacos.
O Elevidys foi desenvolvido para atuar justamente nessa falha. Em vez de fornecer a distrofina completa, o tratamento utiliza um vírus modificado para carregar até as células uma sequência genética capaz de produzir uma versão menor da proteína, conhecida como microdistrofina.
A aplicação é feita uma única vez.
No Brasil, a indicação aprovada abrangia apenas um grupo bastante específico de crianças com a doença, levando em consideração idade, capacidade de caminhar e outros critérios clínicos.
O preço também chamava atenção. Uma única aplicação pode custar aproximadamente R$ 20 milhões, o que colocou a terapia entre os medicamentos de maior valor já comercializados no mundo.
Segurança passou a pesar na análise
A situação regulatória começou a mudar em 2025, depois do surgimento de relatos internacionais de insuficiência hepática grave em pessoas expostas a tratamentos que utilizavam a mesma plataforma tecnológica.
Diante desses episódios, a Anvisa optou pela suspensão preventiva do Elevidys no Brasil enquanto avaliava os riscos e aguardava informações complementares.
O processo envolveu análise de novos dados clínicos, acompanhamento de segurança e avaliação das medidas apresentadas para reduzir possíveis riscos.
Sem evidências consideradas suficientes para cumprir as exigências do registro condicional, a empresa decidiu retirar formalmente o produto do mercado brasileiro.
Pacientes já tratados continuam sendo acompanhados
O cancelamento não encerra o monitoramento das crianças que já receberam a terapia.
A empresa ainda terá de acompanhar possíveis efeitos relacionados ao medicamento e comunicar informações relevantes de segurança às autoridades sanitárias. Essa obrigação permanece mesmo depois da retirada do registro.
Para novos pacientes, a situação é diferente. Sem autorização válida, o Elevidys não pode ser normalmente importado, distribuído ou comercializado no país dentro das condições do registro anterior.
A decisão também não significa necessariamente o fim definitivo da terapia no Brasil. Caso novos estudos apresentem evidências consideradas suficientes sobre eficácia e segurança, um novo pedido poderá ser submetido à avaliação da Anvisa.
Enquanto isso, o desenvolvimento clínico do medicamento continua sendo acompanhado internacionalmente.
O caso mostra um dos principais desafios das terapias gênicas: tratamentos desenvolvidos para doenças graves e raras podem chegar mais rapidamente ao mercado por meio de autorizações condicionais, mas precisam continuar demonstrando resultados depois da aprovação inicial. Quando novas informações alteram a avaliação de risco e benefício, a autorização pode ser revista.
*Da Agência Fonte Exclusiva